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「想像一下,人类的23对染色体就像23本书,每本书上有成千上万的单词,也就是基因。
dyRk1a这个单词,恰好在21号这本书的特定位置,而且这个单词的笔迹」,也就是它的启动子和增强子序列,在人类基因组中具有独一无二的指纹。
TrisIL—21的复合分子,就像一把只认这枚指纹的钥匙,它携带peg修饰的纳米颗粒作为外壳」,细胞穿透肽作为开门工具」,ph敏感连接臂作为智能锁」。
只有当它找到21号染色体上那个独一无二的dyRk1a位点,并在脑部酸性微环境中释放时,才会激活下游的修复酶,诱导局部组蛋白甲基化和dna甲基化,最终让dyRk1a的表达被可逆地、剂量依赖地压低。」
「更重要的是,TrisIL—21是可逆的,一旦停止给药,表观标记会随著细胞分裂逐渐稀释,基因表达在数月内恢复正常。
这与永久修改dna的cRIspR—cas9不同,我们没有改变基因组的原文」,只是暂时在上面盖了一层可擦除的静音贴纸」。
「」
陈延森逻辑清晰地解释道。
他本来不想回应,可是再不出面,都快被人打上「魔鬼」的标签了。
「我理解大家的恐惧,但TrisIL—21从设计之初,就被锁死了只针对dyRk1a」这一单一用途。
它的分子结构、递送载体、激活条件,全都是为这个特定目标量身定制的。
要想改成针对其他基因,需要从头重新设计整个复合物,这相当于重新明一种新药,难度和周期与开一款全新抗癌药相当。」
陈延森往后一靠,语气笃定地说道。
可他的这番话,等于击碎了无数病人的最后一丝希望。
直播间弹幕疯狂滚动,有人满心失望,有人仍持怀疑态度。
随后,陈延森又用肤色举例,受到至少169个基因调控,想把黑人变白、白人变黑,难度之高,跟破解169次方的无序密码没区别,目前的技术水平根本做不到。
下播之前,陈延森同步了TrisIL—21的动物实验进展,药效符合预期。
下个月将启动一期临床试验,优先招募1oo名3到12岁的唐氏综合征患儿,所有费用由橙子医疗承担。
一个小时的直播结束后,最开心的还是唐氏综合征患者的亲人,都盼著TrisIL—21药剂能尽快上市。
基于对陈延森的信任,这场风波来得快,走得更快。
「真的不能吗?
待陈延森关了直播,叶秋萍好奇问道。
「不是不行,是没必要。」
陈延森笑了笑说道。
其实从技术上说,把TrisIL—21的靶向模块换掉,重新设计增强子序列匹配模块,再优化纳米颗粒的锚定逻辑,理论上是可以做到的。
人体有23对染色体,每条染色体上都有成千上万的基因,每个基因又有自己独特的调控序列指纹」。
只要愿意砸足够多的算力、时间和钱,总能找到办法去沉默或者激活其中任意一个。
但他只解析dyRk1a基因,就花了十几天时间,还得每天把【四维领域】的天赋拉满。
对于一些多基因的复杂性状,不折腾几个月,都很难找对方向。
更何况,真把实情说出来,只会引更大的震荡。
对陈延森来说,并没有什么实质性的好处。
「可信吗?」
北美安国协会总部,临时召集了一批基因和生物领域的顶尖学者,正在分析陈延森的这场直播内容。
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